La malaltia de Parkinson, que sol afectar a persones de més de 50 anys, és un trastorn progressiu que deteriora gradualment les cèl lules nervioses del cervell. A mesura que el trastorn empitjora, els seus efectes són visibles en els moviments corporals anormals dels que el pateixen.
Entre aquests símptomes motors es troben els tremolors i la rigidesa en els braços, cames i coll, lentitud de moviments i coordinació, i problemes en caminar i amb l'equilibri. La demència es pot desenvolupar en les últimes fases de la malaltia.
L'estudi va avaluar l'eficàcia d'una teràpia gènica coneguda com NLX-P101 en 45 subjectes amb malaltia de Parkinson entre moderada i avançada. Els pacients, d'entre 30 i 70 anys, van ser escollits perquè els seus símptomes no responien bé a altres tractaments.
Entre el grup d'estudi, cada pacient era assignat a rebre la teràpia NLX-P101 o una cirurgia placebo falsa. Tots els procediments es van realitzar amb anestèsia local i la majoria de pacients van rebre l'alta en les 48 hores següents a la intervenció.
En la malaltia de Parkinson, la majoria d'investigacions i tractaments s'han centrat en disminuir els nivells de dopamina en el cervell. La dopamina és un neurotransmissor que és integral en el control del moviment, l'aprenentatge i l'estat d'ànim. El tractament estàndard sovint incloïa l'ús de levodopa, un fàrmac que estimula la producció de dopamina però que causa reaccions adverses i complicacions en molts pacients.
La teràpia gènica de l'estudi actua sobre un sistema de neurotransmissors alternatiu del cervell que implica una senyalització química anomenada GABA. Un altre tractament implica l'implant permanent d'un dispositiu de control nerviós mèdic al cervell anomenat estimulació cerebral profunda.
Segons assenyalen els seus autors, l'estudi de teràpia gènica amb NLX-P101 va complir amb els seus objectius primaris i demostrar que el tractament era segur i ben tolerat al llarg del període d'estudi de sis mesos. En contrast amb implantar cèl lules mare per tractar la malaltia de Parkinson, cosa que no s'ha intentat fins ara, la teràpia gènica s'ha utilitzat àmpliament en la investigació i ja s'està provant en humans en el cas d'altres trastorns.
El procediment utilitzat en l'estudi no requeria anestèsia general o la implantació d'un instrument mèdic. "El subjectes del nostre estudi que van rebre el tractament NLX-P101 van mostrar un millor rendiment motor i control del Parkinson en comparació amb els que van rebre una cirurgia placebo falsa. El benefici es va produir aviat i va ser de llarga durada", conclou LeWitt.
larazon.es
